Forskere ved Johns Hopkins University School of Medicine har fundet, at en kortsigtet, kan meget-høj dosis regime af immun-undertrykke medicin cyclophosphamid langsom progression af multipel sklerose (MS) og kan endda gendanne neurologiske funktion tabte til sygdommen . Resultaterne i ni mennesker, hvoraf de fleste havde undladt alle andre behandlinger, foreslå nye måder at behandle en sygdom, der har tendens til at gøre fremskridt ubønhørligt. "Vi havde ikke forventet en så dramatisk afkast på funktion. Selvom vi er meget tidligt i spillet, vi tror denne tilgang kunne være omdrejningspunktet for et betydeligt fremskridt for MS behandling," siger Douglas Kerr, MD, Ph.D, lektor i neurologi ved Johns Hopkins University School of Medicine.Researchers har brugt de såkaldte HiCy behandlinger med en vis succes ved Johns Hopkins for en række andre immune lidelser, herunder aplastisk anæmi, lupus og myasthenia gravis. Cyclophosphamid dræber immunsystemceller men skåner knoglemarvsstamceller, der gør dem. Den sædvanlige metode til at levere den i pulserede, små doser, imidlertid forårsage lægemidlet at bygge op til giftige koncentrationer i patienters kroppe, hvilket medfører en række bivirkninger, herunder en stærkt øget risiko for infektion. Søger en alternativ måde at bruge stoffet, begrundet forskere, at HiCy kunne rydde ud størstedelen af en patients immunsystem i ét slag, så lade det 'reboot, "at give nerveceller en frisk start og en mulighed for at reparere sig selv. I den aktuelle undersøgelse, ni MS-patienter fik en total enkelt infusion af 200 mg pr kg cyclophosphamid intravenøst over fire dage, en dosis flere gange højere end den i pulserede regimer, men betydeligt lavere end det samlede beløb normalt gives patienter over tid. Før behandling , Kerr sagde, undersøgelsens deltagere var "de værste af de værste" blandt MS-patienter. Otte af de ni patienter havde undladt konventionelle MS behandlinger, og flere af dem var kørestol-bundet. Forskerne sagde, at sygdommen syntes at vende kursus for syv af de ni patienter over to år følgende behandlinger. Samlet set patienter, mænd og kvinder spænder fra 20 år til 47 ved begyndelsen af undersøgelsen, oplevede en reduktion i snesevis af en standard test, der måler handicap 40 procent. De havde også en generel 87 procent forbedring i scoringer på en sammensat test, der måler fysisk og psykisk funktionsevne. Imidlertid har Kerr advaret om, at at "reboot" fænomenet ikke virkede i alle patienter. To år efter behandlingen, viste MRI-billeder, at sygdommen havde reaktiveret i omkring halvdelen af undersøgelsens deltagere, hvilket tyder på, at deres fornyede evne til ikke kan være permanent . Kerr kollega Adam Kaplin, MD, ph.D., assisterende professor i psykiatri og neurologi ved Johns Hopkins School of Medicine, fører bestræbelserne på at forbedre HiCy behandling med en blodprøve i udvikling, der kunne forudsige, hvilke patienter ville gavne mest fra HiCy behandling. også, da immunceller, der regrow efter HiCy behandling kan indeholde den samme mangel, der fører til MS, Kaplin og hans kolleger arbejder på en måde at regrow kun raske immunceller. undersøgelsen er offentliggjort i 9 juni Archives of Neurology .
