Le médicament HiCy peut ralentir la progression de la SEP

Des chercheurs de la Johns Hopkins University School of Medicine ont découvert qu'un régime à très haute dose et à court terme de cyclophosphamide, un médicament immunosuppresseur, peut ralentir la progression de la sclérose en plaques (SEP) et peut même restaurer la fonction neurologique perdue à cause de la maladie.

Les résultats de neuf personnes, dont la plupart avaient échoué à tous les autres traitements, suggèrent de nouvelles façons de traiter une maladie qui a tendance à progresser sans relâche.

"Nous ne nous attendions pas à un tel retour spectaculaire de la fonction. Bien que nous soyons très tôt dans le jeu, nous pensons que cette approche pourrait être la clé de voûte d'une avancée significative pour le traitement de la SEP », déclare Douglas Kerr, MD, Ph.D, professeur agrégé de neurologie à l'Université Johns Hopkins University School of Medicine.

Des chercheurs ont utilisé les traitements dits HiCy avec un certain succès à Johns Hopkins pour une variété d'autres troubles du système immunitaire, y compris l'anémie aplasique, le lupus et la myasthénie grave.

Le cyclophosphamide tue les cellules du système immunitaire b ut épargne les cellules souches de la moelle osseuse qui les fabriquent.

Cependant, la méthode habituelle d'administration en petites doses pulsées peut entraîner l'accumulation du médicament à des concentrations toxiques dans le corps des patients, provoquant une variété d'effets secondaires, y compris un risque considérablement accru d'infection.

Cherchant une autre façon d'utiliser le médicament, les chercheurs ont estimé que HiCy pourrait éliminer la majorité du système immunitaire d'un patient d'un seul coup, puis lui permettre de "redémarrer", donnant aux cellules nerveuses un nouveau départ et une opportunité de se réparer. quatre jours, une dose plusieurs fois supérieure à celle administrée dans les régimes pulsés, mais significativement inférieure à la quantité totale habituellement administrée aux patients au fil du temps.

Avant le traitement, a déclaré Kerr, les participants à l'étude étaient "les pires des pire" chez les patients atteints de SEP.

Huit des ni ne patients avaient échoué aux traitements conventionnels de la SEP, et plusieurs d'entre eux étaient en fauteuil roulant.

Les chercheurs ont déclaré que la maladie semblait s'inverser pour sept des neuf patients sur deux ans après les traitements.

Dans l'ensemble, les patients, hommes et femmes âgés de 20 à 47 ans au début de l'étude, ont connu une réduction de 40 % des scores d'un test standard mesurant le handicap.

Ils a également eu une amélioration globale de 87 % des scores à un test composite qui mesure les fonctions physiques et mentales.

Cependant, Kerr a averti que le phénomène de "redémarrage" ne fonctionnait pas chez tous les patients.

Deux ans après le traitement, les images IRM ont montré que la maladie s'était réactivée chez environ la moitié des participants à l'étude, suggérant que leur capacité renouvelée pourrait ne pas être permanente.

Le collègue de Kerr, Adam Kaplin, MD, Ph.D., professeur adjoint de psychiatrie et de neurologie à la Johns Hopkins School of Medici ne, dirige les efforts pour améliorer la thérapie HiCy avec un test sanguin en développement qui pourrait prédire quels patients bénéficieraient le plus du traitement HiCy. défaut qui conduit à la SEP, Kaplin et ses collègues travaillent sur un moyen de faire repousser uniquement des cellules immunitaires saines.

L'étude est publiée dans les Archives of Neurology du 9 juin.