I ricercatori della Johns Hopkins University School of Medicine hanno scoperto che a breve termine, molto alto dosaggio della immuno-soppressione ciclofosfamide farmaco può rallentare la progressione della sclerosi multipla (SM) e può anche ripristinare funzione neurologica perso alla malattia. I risultati di nove persone, la maggior parte dei quali avevano fallito tutti gli altri trattamenti, suggerire nuovi modi per curare una malattia che tende a progredire inesorabilmente. "Non ci aspettavamo un ritorno così drammatico della funzione. Anche se siamo molto all'inizio del gioco, pensiamo che questo approccio potrebbe essere la chiave di volta di un significativo passo avanti per la cura della SM", dice Douglas Kerr, MD, Ph.D, professore associato di neurologia presso la Johns Hopkins University School of Medicine.Researchers hanno utilizzato i cosiddetti HiCy trattamenti con un certo successo presso la Johns Hopkins per una varietà di altri disturbi del sistema immunitario, tra cui anemia aplastica, lupus e miastenia grave. Ciclofosfamide uccide le cellule del sistema immunitario, ma risparmia le cellule staminali del midollo osseo che li rendono. Il metodo usuale di erogare in pulsati, piccole dosi, tuttavia, può causare il farmaco di costruire fino a concentrazioni tossiche nel corpo del paziente, causando una varietà di effetti collaterali, tra cui un notevole aumento del rischio di infezione. Alla ricerca di un modo alternativo di utilizzare il farmaco, i ricercatori hanno motivato, che HiCy potrebbe cancellare la maggior parte del sistema immunitario di un paziente in un colpo solo, quindi permettergli di 'ripartenza ", dando le cellule nervose un nuovo inizio e la possibilità di riparare se stessi. In l'attuale studio, nove pazienti affetti da SM ha una singola infusione totale di 200 milligrammi per chilogrammo di ciclofosfamide per via endovenosa in quattro giorni, una dose più volte superiore rispetto a quella data nei regimi pulsati ma significativamente inferiore rispetto alla quantità totale di solito dato i pazienti nel corso del tempo. Prima del trattamento , Kerr ha detto, i partecipanti allo studio sono stati 'il peggio del peggio "tra i pazienti con sclerosi multipla. Otto dei nove pazienti avevano fallito MS trattamenti convenzionali, e molti di loro erano in sedia a rotelle. I ricercatori hanno detto che la malattia è comparsa per invertire la rotta per sette dei nove pazienti oltre due anni successivi trattamenti. Nel complesso, i pazienti, uomini e donne di età compresa 20-47 all'inizio dello studio, sperimentato una riduzione del 40 per cento in decine di un test standard che misura la disabilità. Avevano anche un miglioramento complessivo 87 per cento nei punteggi in un test composito che misura la funzione fisica e mentale. Tuttavia, Kerr ha avvertito che che il fenomeno 'riavvio "non ha funzionato in tutti i pazienti. Due anni dopo il trattamento, immagini di risonanza magnetica hanno mostrato che la malattia aveva riattivato in circa la metà dei partecipanti allo studio, suggerendo che la loro capacità rinnovata non può essere permanente . Kerr collega Adam Kaplin, MD, Ph.D., assistente professore di psichiatria e neurologia presso la Johns Hopkins School of Medicine, sta portando gli sforzi per migliorare HiCy la terapia con un esame del sangue in fase di sviluppo che potrebbe predire quali pazienti potrebbero trarre i maggiori benefici da HiCy trattamento. Inoltre, dal momento che le cellule immunitarie che ricrescere dopo HiCy trattamento possono contenere lo stesso difetto che porta a MS, Kaplin ed i suoi colleghi stanno lavorando su un modo per ricrescere le cellule immunitarie solo sano. lo studio è pubblicato nel numero di giugno 9 Archives of Neurology .
