Die Forscher von der University of Florida und der University of Pennsylvania haben erfolgreich in der Lage Vision bei Patienten mit einer seltenen Form von angeborener Blindheit Therapie mit gentech wieder herzustellen, was zeigt, dass die Behandlung völlig sicher ist. In Leber kongenitale Amaurose Typ-2-Erkrankung, Sehzellen reagieren nicht auf Licht, weil ein Gen namens RPE65 ein Protein notwendig für eine gesunde Vision nicht richtig produzieren. Die Forscher verwendeten ein Adeno-assoziierten Virus — ein scheinbar harmloser Virus, das in den meisten Menschen existiert bereits RPE65 auf einen kleinen Bereich der Netzhaut zu liefern. Die Ergebnisse zeigten, dass nicht nur gab es keine negativen Auswirkungen andere als Routine postoperative Schmerzen, die Vision in den Fächern "behandelten Augen wurde bei schlechten Lichtbedingungen leicht verbessert." Die Patienten berichten helleren Bereiche zu sehen und vielleicht ein paar Bilder, aber im Grunde die Botschaft ist, dass diese "William W. Hauswirth, Ph.D., Professor für Ophthalmologie und Mitglied der UF Powell Gene Therapy Centre und das UF Genetics Institute sagte." Behandlung ist völlig sicher, ist eine Sache, die wir nicht tun unterdrücken ist es, die Patienten Immunsystem, die in zwei anderen LCA klinischen Studien durchgeführt wurde, die im Gange waren ", sagte Hauswirth, der das Adeno-assoziierte begann zu studieren Virus als Vehikel Gene in lebenden Tieren vor mehr als 30 Jahren zu liefern." Theoretisch ist die Idee war, dass es notwendig sein könnte, um das Immunsystem zu unterdrücken, weil wir einen Vektor verwenden, der die körpereigenen Abwehrkräfte und verursachen eine schädliche Reaktion könnte aktivieren. "Allerdings Immunsuppression selbst birgt das Risiko von Infektionen und andere Probleme. Offensichtlich haben wir gezeigt, gibt es keine Notwendigkeit, dass in diesem Fall zu tun ist", fügte er hinzu. "Die Studie Vision in drei junge Erwachsene teilweise restauriert, und es zeigt, dass die Gentherapie bei der Behandlung von menschlichen Sehvermögens Krankheit wirksam sein kann", sagte Paul A. Sieben, MD, Ph.D., Direktor, National Eye Institute der National Institutes of Health. Das Papier wird online veröffentlicht heute in Human Gene Therapy.
