플로리다 대학과 펜실베니아 대학의 연구원들은 유전자 요법을 사용하여 희귀 형태의 선천성 실명 환자의 시력을 성공적으로 회복시켜 치료가 완전히 안전함을 보여주었습니다.
Leber Congenital Amaurosis type 2 질병, 광수용기 세포는 RPE65라는 유전자가 건강한 시력에 필요한 단백질을 제대로 생성하지 못하기 때문에 빛에 반응할 수 없습니다.
연구원들은 대부분의 피부에 이미 존재하는 겉보기에 무해한 바이러스인 아데노 관련 바이러스를 사용했습니다. 사람들은 망막의 작은 영역에 RPE65를 전달합니다. 결과는 일상적인 수술 후 통증 외에는 부작용이 없었을 뿐만 아니라 "치료받은 대상자의 시력이 어두운 조명 조건에서 약간 개선되었음을 보여주었습니다.
"환자는 더 밝은 부분을 보고, 아마도 일부 이미지일 수 있지만 기본적으로 이것이 치료가 완전히 안전하다는 메시지입니다."라고 UF의 Powell 유전자 치료 센터 및 UF 유전학 연구소의 회원이자 안과 교수인 William W. Hauswirth 박사는 말했습니다.
"우리가 하지 않은 한 가지는 환자의 면역 체계를 억제하는 것입니다. 이는 진행 중인 다른 두 개의 LCA 임상 시험에서 수행되었습니다."라고 아데노 관련 바이러스에 대한 매개체로 연구를 시작한 Hauswirth가 말했습니다. 30년 이상 전에 살아있는 동물에게 유전자를 전달합니다.
"이론적으로는 신체의 방어를 활성화하고 유해한 반응.
"하지만 면역억제제 그 자체로 감염 및 기타 문제의 위험이 있습니다. 분명히 우리는 이 경우에 그렇게 할 필요가 없다는 것을 보여주었다"고 덧붙였다.
"이 연구는 3명의 젊은 성인의 시력을 부분적으로 회복했으며 유전자 요법이 치료에 효과적일 수 있음을 보여줍니다. "라고 국립보건원 국립안연구소 소장인 Paul A. Sieving, MD, Ph.D.는 말했습니다. 이 논문은 오늘 Human Gene Therapy 온라인판에 게재되었습니다.
